在进行造血干细胞移植前,患者需要接受一项关键步骤,即预处理(conditioning),其目标在于为新移植的干细胞创造有利环境。预处理主要包括以下几个方面:
1. 清空空间:预处理有助于移除体内的正常造血细胞,为新移植的干细胞提供入驻的空间。
2. 抑制免疫系统:预处理通过抑制或摧毁患者的免疫系统,防止新移植的细胞被身体视为外来物而被排斥。
3. 控制基础疾病:预处理有助于控制患者原有的疾病,减少移植后复发的风险。
预处理方案的选择根据疾病类型和供者类型有所不同。例如,恶性血液病常见的预处理方案有Cy/TBI、Bu/Cy和Bu/Flu等,而HLA半相合或无关供者移植可能需要添加抗胸腺细胞球蛋白或抗淋巴细胞球蛋白。再生障碍性贫血患者多选择环磷酰胺加抗胸腺细胞球蛋白,白血病自体移植可能采用Cy/TBI或Bu/Cy,恶性淋巴瘤自体移植则可能采用CBV或BEAM。
预处理强度分为清髓性和减低剂量两种。清髓性预处理采用大剂量化疗和放疗,如Cy/TBI或Bu/Cy,以彻底清除疾病残留,但其毒性大,可能导致移植相关死亡率提高,适合疾病进展快、年轻且对化疗耐受的患者。减低剂量预处理则以降低毒性为主,如Bu/Flu或氟达拉滨联合免疫抑制剂,适用于疾病进展慢、年龄大或器官功能受损的患者,但可能增加移植后复发的风险和移植物抗宿主病的风险。
尽管预处理策略不断发展,但Cy/TBI和Bu/Cy仍是经典且有效的清髓性方案,对于急性淋巴细胞白血病患者尤为推荐。预处理方案的选择需根据患者的具体病情和身体状况来决定,并需要不断研究优化以减少并发症和提高移植成功率。
造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理,清除受者体内的肿瘤或异常细胞,再将自体或异体造血干细胞移植给受者,使受者重建正常造血及免疫系统。目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗,并获得了较好的疗效。