第1个回答 2023-08-08
2021年10月，PXT3003的第一次3期试验（名为PLEO-CMT）的结果发表在《孤儿罕见病杂志》2上。该试验涉及323名轻度至中度CMT1A患者，他们接受了高剂量、低剂量或安慰剂PXT3003治疗15个月。与安慰剂相比，高剂量组的整体神经病变限制量表（ONLS）（一种衡量功能残疾的指标）在统计学上有显著改善。高剂量组在测量步行速度的10米步行测试中也有所改善。该治疗具有良好的耐受性和良好的安全性。
2022年5月，Pharnext3宣布了正在进行的PXT3003开放标签扩展研究的新数据，称为PLEO-CMT-FU。该研究招募了181名完成PLEO-CMT试验并继续接受高剂量PXT3003长达五年的患者。数据显示，根据ONLS和其他次要结果，PXT3003随着时间的推移保持了其安全性和有效性。截至2022年5月，PLEO-CMT-FU试验中仍有126名患者在接受PXT3003治疗。
2021年3月，PXT3003的第二阶段3试验，称为PREMIER，在美国启动。该试验旨在美国、加拿大、欧洲和以色列的中心招募约350名轻度至中度CMT1A患者。该试验将测试与PLEO-CMT试验相同的高剂量PXT3003，为期15个月，具有相同的主要和次要结果。该试验预计将于2023年第四季度公布其最高结果。
这些消息表明，PXT3003正朝着成为首个获批的CMT1A治疗药物的方向发展，
第2个回答 2022-07-07
这是因为当地的政策时代，这个开展不下去，根据我国的相关政策药品标准是根据药物自身的性质、来源与制备工艺、储存等各个环节制定的，用以检测其药品质量是否达到标准规定。
国家药品标准主要由《中国药典》、部（局）颁标准、注册标准组成。其主要内容包括药品质量的指标、检验方法以及生产工艺等技术要求。政府在对药品的生产、流通、使用过程实施管理中必须以药品标准作为技术标准，以确保各环节的操作具有严肃性、权威性、公正性和可靠性。
第3个回答 2019-12-30
这是因为当地的政策时代，这个开展不下去，就是这个原因
追问天士力的企业快讯光说最快2020年通过审核，18年下旬还有消息，19年一年都没动静，啥情况啊？他那个不是说已经走了速批通道了吗
第4个回答 2019-12-30
没有消息，你看看是不是其他人的原因导致了？并不是每一个人都是这样
第5个回答 2019-12-30
TXT 3003今年没有消息了，是因为他正从重足
追问因为啥？没太看明白，我是个相关患者，急等这个药