特效药也是最新的治疗药物,药的名字叫‘诺西那生钠’。这种药是治疗脊髓性肌萎缩症的,一支仅有5ml,价格将近70万。
这种昂贵的药不是说打一针就行了,而是要根据患儿自身的情况注射,也有可能要终身用药。脊髓性肌萎缩症还会伴有各种并发症,危害身体健康。但是如果不注射,可能活不过2岁。
如果得了这种病,除了要注射昂贵的药物,家中还要备好呼吸机等一系列医疗设备辅助孩子成长。
脊髓性肌萎缩是一种相对常见的罕见基因病,属于遗传性神经肌肉疾病。该病在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000。患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性,从而导致严重的肌肉萎缩、无力,连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,最终可能丧失行走能力,并出现呼吸、吞咽障碍。
诺西那生钠这种昂贵的药,价格是经过政府批准的。因为是高端的医疗团队研制,并且研发的周期要十多年,而且这种药对于存储和运输的条件相当苛刻。保存和运输的温度需保持在2-8摄氏度,运输需用冷藏箱,而且在运输途中温度的数据需要上传和留档,保证药效。
希望医疗研发团队可以早日把这种药物达到量产。希望这种治疗脊髓性肌萎缩症的药物不再那么贵,让不幸得了这种病的孩子家庭可以负担的起。