“渐冻症”是一种很少见的疾病,甚至对很多医务人员来说,它都是一个陌生的名词,然而,它却被世界卫生组织列为五大绝症之一,与癌症和艾滋病齐名。
“渐冻症”并非专业名词,而是近十余年来国内媒体对医学上一种被称为“肌萎缩侧索硬化症(ALS)”或“运动神经元病(MND)”疾病的通俗称谓,肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种渐进和致命的神经元退行性疾病,一般中老年发病多见,主要累及大脑皮质锥体细胞、锥体束、脑干运动神经元及脊髓前角细胞,临床上兼有上和(或)下运动神经元受累表现,生存期通常2~4年。
ALS的发病率约为1.5~2.7/10万人,约90%的ALS病例为散发性,5%~10%为遗传性。迄今为止,ALS尚无法治愈,但有些治疗方法可以改善患者生活质量,减缓疾病进展,延长生存期。一般对ALS患者进行个体化治疗,其目的是最大程度的降低发病率并改善生活质量。
“渐冻症”如何治疗?
对于肌萎缩侧索硬化,目前尚无可以治愈该病的方法,采用的治疗原则主要是减轻症状,延缓病情进展,提高患者的生存质量,万全力太(利鲁唑)是FDA唯一批准的用于治疗ALS的治疗药物。
延缓病情发展的药物:利鲁唑片,融化渐冻的心
万全力太(利鲁唑片)是全世界唯一一个被FDA、EU等批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药物,多项研究证明其确实有效且安全尤其适用于早中期ALS。各国指南均推荐 50 mg, 每日 2次。
万全力太是一种谷氨酸兴奋性毒性拮抗剂,能多靶点作用于运动神经元,抑制谷氨酸的释放,间接阻断兴奋性氨基酸受体,稳定电压依赖性钠通道,激活G蛋白依赖的信号传导系统。
利鲁唑片是一种处方药,它主要用于影响肌肉力量的神经系统疾病,主要是肌萎缩侧索硬化症,确诊或者疑似运动神经元病应尽早服用万全力太,越早服用患者受益越大。
—临床试验结果证明,12个月内服用万全力太的患者生存率比服用安慰剂的患者高20%-40%。在中国,建议ALS患者确诊后服用12-18月的时间,万全力太只使用于ALS早期和中期,后期无须服用。—部分患者服用后肌肉全身游走性跳动减少、吞咽困难可得到一定程度的改善。