肉毒素对神经的作用非常大，如果经常注射的话，会导致神经麻木，严重的话会损伤面部神经。
临床主要适用于:睾丸精原细胞瘤，疗效较突出。近期有效率91.3%，其中治后肿瘤消失及显著缩小的约63.8%。多发性骨髓瘤，疗效较明显，缓解期较长。恶性淋巴瘤，也有效，但显效较慢，可作为维持治疗。
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主要为胃肠道反应如食欲不振、恶心，少数病人有呕吐和腹泻，无力和头昏等，但多较轻。骨髓抑制以白细胞下降较明显，部分病人有血小板下降。一般在停药后2~3周血象即可恢复。对血红蛋白的影响不大。少数病人有脱发。本品与氯丙嗪、碳酸氢钠同服，可减少胃肠道反应。